Một thương vụ lớn cho một chương trình còn ở giai đoạn sớm
Genentech, đơn vị thuộc Roche Group, đã nhận quyền độc quyền toàn cầu để phát triển, sản xuất và thương mại hóa AL050. Theo thỏa thuận, Alector nhận 100 triệu USD trả trước và có thể nhận thêm tối đa 1,17 tỷ USD nếu dự án đạt các mốc phát triển lâm sàng, phê duyệt và bán hàng. Alector còn có quyền nhận tiền bản quyền theo bậc dựa trên doanh số ròng nếu thuốc cuối cùng được đưa ra thị trường.
Việc một tập đoàn dược phẩm lớn cam kết tổng giá trị tiềm năng lên tới 1,27 tỷ USD cho một tài sản tiền lâm sàng cho thấy mức độ quan tâm ngày càng cao đối với các liệu pháp nhắm vào cơ chế bệnh thay vì chỉ kiểm soát triệu chứng. Tuy vậy, phần lớn giá trị của thỏa thuận nằm ở các khoản thanh toán có điều kiện. Khoản 100 triệu USD trả trước mới là phần tiền chắc chắn nhất đối với Alector ở thời điểm hiện tại.
AL050 nhắm vào GCase và nút thắt hàng rào máu-não
GCase, hay glucocerebrosidase, là một enzyme tham gia phân giải một số lipid trong tế bào. Ở những người mang đột biến GBA1, hoạt tính GCase có thể giảm, làm tăng tích tụ glucosylceramide và glucosylsphingosine trong tế bào thần kinh. GBA1 là một trong những yếu tố di truyền quan trọng nhất liên quan tới nguy cơ Parkinson và Lewy body dementia, khiến GCase trở thành mục tiêu điều trị hấp dẫn.
