Phê duyệt theo lộ trình cấp tốc
Theo AstraZeneca, FDA đã cấp phép dựa trên kết quả phân tích giữa kỳ của thử nghiệm giai đoạn cuối. Những điểm chính: Quyết định này mang lại cho bệnh nhân tại Mỹ một lựa chọn mới trong khi công ty tiếp tục thu thập dữ liệu dài hạn.
- Ultomiris giảm 43,4% protein niệu, tức lượng protein dư thừa trong nước tiểu, so với giả dược sau 34 tuần.
- Thử nghiệm sẽ tiếp tục đến tuần thứ 106 để xác định liệu thuốc có làm chậm suy giảm chức năng thận hay không.
- Không có lo ngại mới về an toàn được ghi nhận trong nghiên cứu.
- Hồ sơ đăng ký cũng đang được xem xét tại Nhật Bản và các quốc gia khác.
Bệnh thận IgA là gì
Bệnh thận IgA, còn gọi là bệnh Berger, xảy ra khi kháng thể immunoglobulin A tích tụ trong thận, gây viêm và tổn thương các bộ lọc của thận theo thời gian. Bệnh thường tiến triển âm thầm trong nhiều năm và có thể dẫn đến suy thận.
Theo AstraZeneca, hơn 200.000 người tại Mỹ mắc bệnh này. Khoảng một nửa số bệnh nhân có protein niệu cao hoặc chức năng thận suy giảm có nguy cơ cao bị suy thận trong vòng 10 năm, khi đó họ có thể cần lọc máu hoặc ghép thận. Vì giai đoạn đầu thường ít triệu chứng, nhiều người chỉ được chẩn đoán khi thận đã tổn thương đáng kể, khiến các phương pháp điều trị có thể làm chậm tiến triển bệnh trở nên đặc biệt quý giá.
Cơ chế ức chế C5
Ultomiris là thuốc ức chế C5 đầu tiên và duy nhất được phê duyệt cho bệnh thận IgA. Thuốc tác động vào một con đường của hệ bổ thể, một phần của hệ miễn dịch, có liên quan đến tình trạng viêm ở thận. Protein niệu được xem là dấu hiệu quan trọng phản ánh mức độ tổn thương thận, nên việc giảm chỉ số này là cơ sở cho phê duyệt cấp tốc. Nhắm vào hệ bổ thể là cách tiếp cận khác với các phương pháp điều trị trước đây, vốn chủ yếu kiểm soát huyết áp và giảm mất protein một cách gián tiếp.
Ultomiris trước đó đã được sử dụng trong điều trị một số bệnh hiếm khác. Như các thuốc ức chế C5 khác, thuốc đi kèm cảnh báo về nguy cơ nhiễm trùng não mô cầu nghiêm trọng, nên việc sử dụng cần có sự theo dõi chặt chẽ của bác sĩ.
Những bước tiếp theo
Theo cơ chế phê duyệt cấp tốc của FDA, AstraZeneca cần chứng minh lợi ích lâm sàng thực sự để được phê duyệt chính thức. Thử nghiệm kéo dài đến tuần thứ 106 sẽ cho biết liệu việc giảm protein niệu có chuyển thành làm chậm quá trình suy giảm chức năng thận hay không. Nếu kết quả không xác nhận được lợi ích, FDA có thể xem xét lại quyết định phê duyệt. Giới bác sĩ và các nhóm bệnh nhân sẽ theo dõi sát kết quả đầy đủ, vì khả năng bảo vệ thận lâu dài là điều quan trọng nhất với người sống chung với căn bệnh này.
