Hai hướng nghiên cứu được chọn trình bày
Theo thông cáo ngày 4/11 của CK Life Sciences, SITC đã chấp nhận hai bản tóm tắt nghiên cứu của Sequencio cho kỳ họp lần thứ 41, tổ chức từ ngày 4 đến 8/11 tại Phoenix. Việc được giới thiệu trước giới chuyên môn tạo cơ hội phản biện và tiếp xúc với các đối tác nghiên cứu, nhưng không đồng nghĩa công nghệ đã được xác nhận hiệu quả lâm sàng.
CKLS118 là vaccine điều trị dựa trên RNA vòng, được thiết kế hướng tới đích TROP2. Công ty thử nghiệm phối hợp ứng viên này với thuốc kháng PD-1, một nhóm liệu pháp giúp khôi phục khả năng tế bào miễn dịch nhận diện ung thư. Trong một mô hình u có TROP2, mức ức chế tăng trưởng khối u đạt 74,7% hoặc 88,9% tùy liều thuốc phối hợp, so với 28,9% hoặc 68,6% khi chỉ dùng thuốc kháng PD-1 ở liều tương ứng.
Từ tín hiệu miễn dịch đến câu hỏi về bệnh nhân
CKLS202 theo đuổi cách tiếp cận khác: kết hợp các đích PD-L1 và PRAME, một kháng nguyên có thể xuất hiện ở nhiều loại ung thư. Sequencio báo cáo mức ức chế tăng trưởng khối u khoảng 65% trong nghiên cứu tiền lâm sàng, đồng thời ghi nhận những dấu hiệu tăng hoạt tính miễn dịch tại khối u.
Sự khác biệt về mục tiêu và cơ chế khiến hai chương trình không thể đơn giản xếp hạng bằng một tỷ lệ phần trăm.
Điều quan trọng là phân biệt ức chế tăng trưởng khối u trong mô hình nghiên cứu với giảm nguy cơ tử vong, kéo dài thời gian sống hoặc khỏi bệnh ở người. Mô hình tiền lâm sàng có thể giúp kiểm tra cơ chế, xác định liều và phát hiện rủi ro ban đầu. Nhưng tính an toàn, phân bố thuốc trong cơ thể, phản ứng miễn dịch ngoài mong muốn và lợi ích lâm sàng chỉ có thể được kiểm định qua những thử nghiệm được thiết kế và giám sát nghiêm ngặt.
Vì sao RNA vòng được quan tâm
RNA vòng có cấu trúc khép kín, một đặc điểm được nghiên cứu nhằm tăng độ bền của phân tử trong môi trường sinh học. Sequencio hướng đến mô hình sản phẩm có thể chuẩn bị sẵn cho nhiều bệnh nhân, trái với vaccine RNA cá thể hóa phải thiết kế theo đặc điểm đột biến của từng khối u. Nếu được chứng minh hiệu quả và an toàn, mô hình này có thể giảm thời gian chờ đợi và một số công đoạn sản xuất.
Tuy nhiên, sản phẩm dùng chung cũng gặp bài toán lựa chọn dấu ấn khối u đủ phổ biến, đồng thời hạn chế ảnh hưởng đến mô lành. Từ việc lựa chọn kháng nguyên, công thức hạt lipid mang RNA đến thời gian đáp ứng của tế bào T, mỗi khâu đều quyết định khả năng đưa ý tưởng từ phòng thí nghiệm tới bệnh viện.
Cuộc đua phát triển vaccine điều trị ung thư
Sự quan tâm dành cho Sequencio diễn ra trong lúc Merck và Moderna công bố dữ liệu giai đoạn III của vaccine mRNA cá thể hóa intismeran autogene kết hợp pembrolizumab ở bệnh nhân u hắc tố đã phẫu thuật. Theo kết quả công bố tháng 10, phối hợp này giúp giảm 42% nguy cơ tái phát hoặc tử vong so với pembrolizumab đơn thuần. Đó là một thước đo lâm sàng trên người và không thể đối chiếu trực tiếp với mức ức chế khối u tiền lâm sàng của Sequencio.
CK Life Sciences cho biết các kết quả khích lệ hỗ trợ việc đưa hai chương trình tiến gần hơn đến nghiên cứu trên người. Thị trường cũng phản ứng nhanh, với cổ phiếu công ty tăng trong phiên sáng 4/11. Tuy vậy, một thông báo khoa học và biến động giá cổ phiếu không thay thế cho dữ liệu độc lập, quy trình phê duyệt đạo đức nghiên cứu hay đánh giá của cơ quan quản lý.
