Bước ngoặt sau thời gian giằng co
Quyết định của FDA khép lại thời gian giằng co kéo dài, khi một quan chức cấp cao từng mô tả AMT-130 là “sản phẩm thất bại”. Sau đó, cơ quan quản lý đã đảo ngược quan điểm và đồng ý xem xét hồ sơ.
Theo uniQure, FDA đã cấp quy trình xem xét ưu tiên và đang cân nhắc tổ chức một cuộc họp với các chuyên gia độc lập để thảo luận về hồ sơ.
Dữ liệu và những tranh cãi
Hồi tháng 9, uniQure công bố AMT-130 không làm chậm đáng kể tiến triển bệnh trong một thử nghiệm kéo dài bốn năm, khiến cổ phiếu công ty lao dốc.
Hồ sơ đăng ký dựa trên kết quả các nghiên cứu giai đoạn đầu và giữa, so sánh bệnh nhân được điều trị với một nhóm bệnh nhân từ cơ sở dữ liệu bệnh Huntington bên ngoài.
Công ty cho biết đến nay đã điều trị cho 51 bệnh nhân. Việc sử dụng nhóm đối chứng bên ngoài thay vì nhóm đối chứng ngẫu nhiên là điểm thường gây tranh luận trong giới khoa học.
Lộ trình phê duyệt nhanh
FDA xem xét hồ sơ theo lộ trình phê duyệt nhanh, áp dụng cho các phương pháp điều trị bệnh nghiêm trọng:
- Cho phép phê duyệt sớm dựa trên bằng chứng ban đầu.
- Yêu cầu công ty xác nhận lợi ích trong các nghiên cứu tiếp theo.
- Có thể bị rút lại nếu nghiên cứu xác nhận không chứng minh được hiệu quả.
UniQure dự kiến bắt đầu sàng lọc bệnh nhân tại Mỹ trước cuối năm cho một thử nghiệm tiếp theo với 200 người, trong đó hai phần ba sẽ được điều trị bằng liệu pháp gen và số còn lại được chăm sóc tiêu chuẩn.
Hy vọng và thận trọng
Với các gia đình có người mắc bệnh Huntington, quyết định của FDA mang lại tia hy vọng hiếm hoi. Tuy nhiên, giới chuyên môn nhấn mạnh rằng chỉ những dữ liệu đối chứng chặt chẽ mới có thể khẳng định liệu pháp thực sự hiệu quả.
Cuộc tranh luận quanh AMT-130 phản ánh thế cân bằng khó khăn mà các cơ quan quản lý phải đối mặt: vừa tạo điều kiện cho bệnh nhân sớm tiếp cận điều trị, vừa bảo đảm tiêu chuẩn khoa học và an toàn.
