Bước ngoặt sau thời gian giằng co
Quyết định của FDA khép lại thời gian giằng co kéo dài, khi một quan chức cấp cao từng mô tả AMT-130 là “sản phẩm thất bại”. Sau đó, cơ quan quản lý đã đảo ngược quan điểm và đồng ý xem xét hồ sơ.
Theo uniQure, FDA đã cấp quy trình xem xét ưu tiên và đang cân nhắc tổ chức một cuộc họp với các chuyên gia độc lập để thảo luận về hồ sơ.
Dữ liệu và những tranh cãi
Hồi tháng 9, uniQure công bố AMT-130 không làm chậm đáng kể tiến triển bệnh trong một thử nghiệm kéo dài bốn năm, khiến cổ phiếu công ty lao dốc.
Hồ sơ đăng ký dựa trên kết quả các nghiên cứu giai đoạn đầu và giữa, so sánh bệnh nhân được điều trị với một nhóm bệnh nhân từ cơ sở dữ liệu bệnh Huntington bên ngoài.

















