Hiệu quả trên mọi phân nhóm bệnh nhân
Dữ liệu được Revolution Medicines trình bày tại Hội nghị ESMO ở Madrid hôm thứ Sáu dựa trên một thử nghiệm giai đoạn cuối với 500 bệnh nhân đã từng điều trị, trong đó 248 người dùng Rasonque và 252 người được hóa trị. Những điểm nổi bật gồm:
- Rasonque giảm 39 – 68% nguy cơ tử vong so với hóa trị ở tất cả các phân nhóm có đột biến RAS được đánh giá.
- Ở nhóm bệnh nhân không xác định được đột biến RAS, nguy cơ tử vong giảm 57%.
- Thuốc cải thiện thời gian sống so với nhiều phác đồ hóa trị tiêu chuẩn khác nhau.
Lợi ích về thời gian sống cũng được ghi nhận ở những bệnh nhân có ung thư lan rộng trong vòng sáu tháng sau đợt điều trị trước, cũng như ở những người mới chỉ trải qua một liệu pháp cho bệnh di căn. Đây là những phân tích thăm dò, nhưng tính nhất quán của kết quả trên nhiều nhóm khác nhau được giới chuyên môn đánh giá là đáng khích lệ.
Nhắm vào “trái tim” của khối u
Đột biến RAS thúc đẩy khối u phát triển và có mặt trong hơn 90% ca ung thư tụy. Rasonque là thuốc ức chế đa chọn lọc dạng RAS ở trạng thái hoạt động, được dùng dưới dạng viên uống mỗi ngày một lần, nhắm vào các dạng protein RAS đang “bật” – chìa khóa điều khiển sự tăng trưởng của phần lớn khối u tuyến tụy.
Trong nhiều thập kỷ, RAS bị coi là mục tiêu “bất khả xâm phạm” vì bề mặt protein trơn nhẵn, khó tìm vị trí để thuốc bám vào. Những thuốc nhắm RAS đầu tiên được phê duyệt từ năm 2021 chỉ tác động vào một biến thể duy nhất và chủ yếu dùng cho ung thư phổi. Việc Rasonque có hiệu quả trên nhiều biến thể RAS, thậm chí ở người không xác định được đột biến, cho thấy cách tiếp cận mới này có thể có tầm ảnh hưởng rộng hơn.
Phê duyệt thần tốc của FDA
FDA phê duyệt Rasonque ngày 26/8, sớm 6,5 tháng so với thời hạn xét duyệt, cho người trưởng thành mắc ung thư tụy di căn đã từng điều trị hoặc không thể dùng hóa trị phối hợp. Thử nghiệm giai đoạn 3 RASolute 302 cho thấy thời gian sống trung vị đạt 13,2 tháng ở nhóm dùng thuốc, so với 6,7 tháng ở nhóm hóa trị – mức cải thiện gần gấp đôi. Khi kết quả được trình bày tại Hội nghị của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Mỹ (ASCO), khán phòng đã đứng dậy vỗ tay rất lâu.
Loại thuốc này cho thấy những kết quả chưa từng có trong một lĩnh vực có nhu cầu cấp thiết chưa được đáp ứng.
Theo Giám đốc Trung tâm Ung thư Xuất sắc của FDA, việc phê duyệt sớm thể hiện cam kết đẩy nhanh các liệu pháp mới cho những bệnh lý đe dọa tính mạng. Thuốc trước đó đã được FDA trao các danh hiệu Liệu pháp Đột phá, Thuốc cho Bệnh hiếm và được xét duyệt ưu tiên.
Hy vọng cho một căn bệnh khắc nghiệt
Ung thư tụy là một trong những loại ung thư gây tử vong cao nhất: phần lớn bệnh nhân được phát hiện khi bệnh đã di căn, và tỷ lệ sống sau 5 năm tại Mỹ chỉ khoảng 13%. Viện Ung thư Quốc gia Mỹ ước tính có hơn 67.000 ca mắc mới mỗi năm tại nước này. Với những người đã thất bại sau phác đồ đầu tiên, lựa chọn điều trị từ trước tới nay rất hạn chế.
Dù vậy, các chuyên gia lưu ý rằng phân tích theo phân nhóm mang tính thăm dò, cần thêm dữ liệu để khẳng định, đồng thời tác dụng phụ và chi phí điều trị cũng là những yếu tố cần cân nhắc. Với người bệnh và gia đình, mỗi tháng sống thêm là vô giá – và Rasonque đang mang đến điều đó cho những người từng có rất ít hy vọng.
