Khi chỉ số xét nghiệm giảm nhưng bệnh nhân chưa được chứng minh hưởng lợi
Lp(a) là hạt lipoprotein mang cholesterol có cấu trúc gần LDL, nhưng gắn thêm apolipoprotein(a). Nồng độ Lp(a) phần lớn do gene quyết định, thường ổn định trong đời và ít thay đổi khi ăn kiêng hay tập thể dục. Khoảng một phần năm dân số có mức tăng đáng chú ý. Quan sát dịch tễ và nghiên cứu di truyền từ lâu liên hệ Lp(a) cao với bệnh động mạch vành và một số bệnh tim mạch khác. Tuy nhiên, mối liên hệ sinh học không tự động bảo đảm rằng dùng thuốc hạ Lp(a) sẽ giảm biến cố lâm sàng.
Trong thông báo ngày 4/9, Novartis cho biết pelacarsen không làm giảm có ý nghĩa thống kê tiêu chí gộp gồm tử vong do tim mạch, nhồi máu cơ tim không tử vong, đột quỵ không tử vong và thủ thuật tái thông mạch vành khẩn cấp cần nhập viện. Trước đó, thuốc cho thấy khả năng giảm Lp(a) khoảng 80%. Sự tương phản giữa hiệu quả xét nghiệm và kết cục lâm sàng là nút thắt mà các nhà khoa học phải giải thích, thay vì vội quy kết thuốc hoàn toàn vô ích.
Dữ liệu chi tiết có thể thay đổi cách hiểu
Điều các chuyên gia muốn biết là mức chênh lệch tuyệt đối giữa nhóm dùng thuốc và nhóm giả dược, khoảng tin cậy thống kê, biến cố nào tạo ra kết quả chung và việc bệnh nhân có tiếp tục điều trị đều đặn hay không. Một nghiên cứu chỉ thiếu chút ít để đạt ngưỡng thống kê khác xa nghiên cứu không cho thấy tín hiệu có lợi. Thông tin sơ bộ hiện chưa cho phép kết luận trường hợp nào đã xảy ra.
